罕见的疾病

改变罕见病患者的生活


立博客户端app下载的承诺

立博客户端app下载的使命是通过了解罕见病患者的独特需求来改变他们的生活, 立博客户端app下载可以研究和开发创新药物, 支持获取和倡导罕见病社区.
 

立博客户端app下载认为倾听是立博客户端app下载的责任, 理解, 改变病人和那些不知疲倦地帮助他们的人的生活. 立博客户端app下载的创新始于了解患有罕见疾病的人, 是什么推动了立博客户端app下载所有的努力.

罕见疾病的数量


4亿年

世界各地的人们都患有一种罕见的疾病1

10,000

目前已知存在罕见病,但90%以上的罕见病没有获得批准的治疗方案2,3

5+ years

要获得准确的诊断,一条包括多位医生、专家和误诊的道路4





立博客户端app下载在罕见病方面的策略


Alexion在罕见疾病方面的开创性遗产植根于成为第一个将补体系统的复杂生物学转化为变革性药物的公司. 通过推动创新研究和开发(R&D)跨越新的疾病目标和模式, 在过去的几年里,立博客户端app下载已经将立博客户端app下载的产品线多样化到其他罕见疾病. Today, 作为立博平台的一部分, 立博客户端app下载正在立博客户端app下载的科学平台之间搭建桥梁,重点是为全世界的人们带来更多创新药物.


立博客户端app下载的罕见病战略侧重于三个核心优先事项:

Our R&D方法


30年来, 亚历克森的开创性科学导致了罕见疾病变革性药物的发展, 今天,立博客户端app下载继续引领这一潮流. 立博客户端app下载的成功与倾听、理解和回应立博客户端app下载所服务的社区息息相关.

罕见病R&D提出了独特的挑战,需要不断创新才能为患者提供有意义的药物. 在立博客户端app下载以患者为中心的方法的推动下,立博客户端app下载通过定制R的元素铺平了道路&D过程和开发新的工具和方法,以更深入地了解许多罕见的疾病和与他们一起生活的人的需求.




立博客户端app下载的人民


立博客户端app下载投资并重视那些相信立博客户端app下载的目标的重要性并理解如何实现它的人. 立博客户端app下载所做的一切, 立博客户端app下载有能力并承诺尽立博客户端app下载个人最大努力大声疾呼,加快立博客户端app下载对罕见病患者的集体影响. 立博客户端app下载的文化植根于诚信, 包容, 立博客户端app下载致力于加入和支持立博客户端app下载生活和工作的社区.


我很高兴能与Alexion的同事一起发现, 开发和提供药物,改变罕见病患者的生活. 立博客户端app下载也期待将Alexion的补充生物学平台应用于立博平台更广泛的早期产品线领域, 让立博客户端app下载的罕见疾病药物能够在立博平台拥有强大影响力的许多国家提供给患者.

马克•Dunoyer 立博平台(AstraZeneca)首席战略官




加入立博客户端app下载的团队

立博客户端app下载是创新者、领导者和合作者. 立博客户端app下载所做的一切的核心是一种强烈的愿望,即追求最艰巨的挑战,为患有罕见和毁灭性疾病的人真正改变世界.





立博客户端app下载的药品

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立博客户端app下载的药物在个别国家获得了特定用途的批准,立博客户端app下载为患者提供的信息受当地法规的约束. 在某些情况下, 医疗保健专业人员和患者可以访问当地的立博平台网站,了解更多关于立博客户端app下载药物的信息. 请注意,在一些国家,立博客户端app下载不允许提供太多, 有时是任何, 关于立博客户端app下载处方药的信息,所以你应该寻找其他值得信赖的来源. 一定要向医疗保健专业人员咨询有关药物的建议.







立博客户端app下载的罕见病产品线

每天都在推进立博客户端app下载的管道

立博客户端app下载正在建立对补体生物学的基本理解,并在血液学的核心治疗领域取得进展, 肾脏学, 神经学, 代谢, 和心脏病学. 立博客户端app下载继续向新的领域发展,在这些领域有很大的未满足的需求和机会,帮助患有罕见疾病的人及其家人充分过上最好的生活.

第三阶段/LCM项目:指的是第二/第三阶段的关键资产, 或者已经提交监管部门批准的, 并且可能包括现在在一个或多个主要市场推出的资产(在所有适用的主要市场推出时删除).






参考文献

1. 罕见病常识[互联网]. 2024年[引自2024年1月17日]. 可从:http://globalgenes获得.org/rare-disease-facts/

2. Fermaglich LJ, Miller KL. 对孤儿药指定和批准的罕见疾病和病症的综合研究超过了《立博客户端app下载》的四十年. 罕见病孤儿杂志. 2023 6月23日;18(1). doi:10.1186/s13023-023-02790-7

3. 约[网络]. U.S. Department of Health and Human Services; [cited 2024 Jan 17]. 可从:http://rarediseases获得.info.nih.gov /对

4. 美国罕见病诊断、护理和治疗的障碍.S.: 30年的比较分析. National Organization for Rare Disorders; 2020 Nov [cited 2023 Feb 8]. 可从:http://rarediseases获得.org/wp content/uploads/2020/11/nrd - 2088障碍- 30 -年-调查- report_fnl - 2.pdf


Veeva ID: Z4-62042
筹备日期:2024年2月